Hemofiilia on haruldane ja raske pärilik veritsushaigus, mille korral on häirunud vere hüübimine – seda haigust põdevatel inimestel peatub veritsemine aeglasemalt kui tavaliselt. Arvestuste kohaselt esineb hemofiiliat ühel inimesel 10 000-st ja maailmas põeb seda kokku 450 000 inimest.
Hemofiilia on geneetiline häire, mis kandub edasi vanemalt lapsele, kuigi umbes kolmandikul juhtudel on selle põhjuseks spontaanne mutatsioon. A- ja B-hemofiiliat tekitavad geenid asuvad X-kromosoomis ning seepärast esineb seda haigust peamiselt meestel.
Hemofiiliat on kahte tüüpi. Kõige levinum on A-hemofiilia, mille korral ei ole piisavalt VIII hüübimisfaktorit. B-hemofiilia, mida põhjustab IX hüübimisfaktori puudus, on haruldasem – see moodustab kõigist hemofiiliajuhtudest kõigest 15–20%.
Eriti rasketel juhtudel võib hemofiilia korral tekkida püsiv verejooks isegi väikesest vigastusest ja vahel isegi ilma põhjuseta (iseeneslik verejooks). Veritsus, mis esineb liigestes, lihastes, ajus või siseelundites, võib tuua kaasa raskeid tüsistusi. See võib põhjustada kroonilist valu ja piirata liikuvust.
Ravimeid manustatakse süstimise teel siis, kui tekib veritsus (ravi vajaduse korral), või regulaarselt, et ennetada veritsuse tekkimise ohtu.
Paljudel hemofiiliahaigetel on see haigus endiselt diagnoosimata või ei saa nad piisavat ravi.
Meie teadlased uurivad hemofiilia ja haruldaste verehaiguste valdkonnas uuenduslikke pikatoimelisi ning nahaaluseid ravivõimalusi, mille eesmärk on vähendada praegust ravikoormust ja parandada kliinilisi tulemusi. Seda kõike täiendavad uuringud suukaudse ja geeniravi valdkonnas.
Püüame parandada hemofiiliat ja muid haruldasi veritsushaigusi põdevate inimeste elukvaliteeti
Teeme sageli koostööd partnerluste raames, et leida uudseid ravisihtmärke ning uuenduslikke ühendeid ja tehnoloogilisi lahendusi, mis aitaksid täita siiani rahuldamata ravivajadusi. Meie tähelepanu keskmes on alltoodud valdkonnad.
- Uudsed ained, mis on hemofiilia korral profülaktilise toimega
- Raku- ja geenipõhised ravivõimalused
- Kliinilised võimalused hematoloogiliste haiguste, näiteks sirprakulise aneemia valdkonnas
Meie praeguse tootearendustegevuse alusel võib öelda, et liigume järgmise põlvkonna ravimite avastamise esirinnas.
